De câțiva ani, un număr tot mai mare de studii clinice au testat elemente care nu existau în modelul clasic: vizite prin telemedicină, medicamente livrate acasă la pacient, date extrase din dosare medicale electronice în loc de măsurători colectate special pentru studiu. Practica a evoluat mai repede decât reglementarea specifică — dar aceste abordări rămâneau, până acum, mai degrabă excepția decât norma, testate punctual, fără un cadru detaliat care să le acopere complet.

Pe 3 iunie 2026, această situație s-a schimbat oficial. Consiliul Internațional pentru Armonizare (ICH) — organismul internațional care stabilește standardele de bună practică clinică (GCP), cu participarea SUA, Europei, Japoniei și altor regiuni — a adoptat Anexa 2 la ghidul E6(R3), documentul care oferă, pentru prima dată, un cadru complet și detaliat pentru studiile clinice descentralizate, pragmatice și bazate pe date din lumea reală.

1. Ce e Anexa 2, mai exact

Anexa 2 nu e un document de sine stătător — completează Principiile generale și Anexa 1 (deja în vigoare în UE din 23 iulie 2025), extinzându-le explicit la trei tipuri de metodologii moderne:

Elemente descentralizate: activități de studiu desfășurate în afara centrului de cercetare clasic — la domiciliul pacientului, prin centre medicale locale, sau prin interacțiuni la distanță (apeluri video, aplicații mobile, senzori purtabili).

Elemente pragmatice: proceduri de studiu concepute să se alinieze cu practica medicală obișnuită pentru acea boală, nu să fie construite separat de ea — inclusiv criterii de includere și un program de colectare a datelor care reflectă modul în care pacienții sunt îngrijiți în realitate, nu un tipar artificial, gândit izolat doar pentru cercetare.

Date din lumea reală (RWD): informații despre starea de sănătate a pacienților, colectate din surse externe studiului — dosare medicale electronice, registre, baze de date de asigurări.

Documentul precizează explicit că nu recomandă sau susține vreo metodologie anume — oferă doar cadrul prin care oricare din ele poate fi aplicată corect, dacă un sponsor alege să le folosească, cu protecția drepturilor participanților și fiabilitatea rezultatelor păstrate intacte. Un studiu clinic clasic, fără niciunul din aceste elemente, rămâne o opțiune complet valabilă — Anexa 2 nu obligă pe nimeni să descentralizeze nimic.

2. Ce se schimbă concret, pentru cei care aleg să folosească aceste metodologii

Documentul stabilește reguli detaliate pe trei paliere — comitetul de etică, investigatorul de la centru, și sponsorul studiului. Câteva schimbări practice, cu impact direct:

Consimțământul informat poate fi obținut de la distanță — dar investigatorul trebuie să verifice identitatea participantului (de exemplu, printr-un act de identitate arătat în timpul unui apel video), cu metoda de verificare stabilită dinainte. Participantul trebuie să aibă mereu opțiunea de a alege varianta clasică, pe hârtie sau în persoană, dacă o preferă.

Medicamentul de studiu poate fi livrat direct la domiciliul pacientului — de către personalul centrului, de sponsor direct (unde reglementarea locală permite), printr-o asistentă la domiciliu, sau printr-un farmacist local. Rămân obligatorii: protecția confidențialității, confirmarea că medicamentul a ajuns la persoana corectă, un proces clar de retur sau distrugere, și păstrarea "orbirii" studiului, acolo unde e cazul.

Supravegherea investigatorului nu mai trebuie să fie uniformă — poate varia de la supraveghere directă până la simpla revizuire a documentelor esențiale, prin comunicare la distanță, în funcție de riscul real al fiecărei activități. Practic, resursele unui centru de cercetare pot fi alocate diferit, nu identic pentru toate procedurile. Când personalul medical local desfășoară o procedură care oricum face parte din practica medicală obișnuită, sunt suficiente aranjamente clare pentru partajarea datelor către investigatorul principal — instruirea completă pe protocolul de studiu devine necesară doar dacă activitatea chiar o cere.

Responsabilitatea pentru datele din lumea reală rămâne integral la sponsor — chiar dacă acele date sunt deținute de un spital, un registru sau un asigurător, sponsorul trebuie să poată accesa datele la nivel individual pentru control de calitate, iar nivelul de acces necesar crește odată cu importanța acelor date pentru rezultatul final al studiului.

Folosirea acestor date necesită, în plus, un consimțământ sau o permisiune distinctă din partea persoanei ale cărei date sunt folosite — separat de acordul dat inițial, la medic, pentru îngrijirea sa obișnuită. De exemplu, dacă cineva a mers la medic acum câțiva ani și acele date ajung acum să fie folosite într-un studiu clinic, persoana trebuie să fi fost de acord specific cu această nouă folosire. Important: acest acord înseamnă doar că datele sale vechi pot fi analizate de cercetători — nu înseamnă că persoana a acceptat să ia parte activ la studiu sau să primească un tratament experimental. Sunt două decizii complet diferite, cu riscuri diferite, care necesită acorduri separate.

Documentul precizează că acest acord poate fi obținut în două moduri, în funcție de legea fiecărei țări și de cât de identificabilă rămâne persoana ale cărei date sunt folosite. Fie printr-un consimțământ general, dat din timp, prin care persoana acceptă ca datele sale să poată fi folosite în cercetări viitoare, nespecificate încă. Fie, în anumite regiuni, printr-o aprobare dată de un comitet de etică independent, care poate înlocui necesitatea consimțământului individual pentru această folosire secundară a datelor.

3. De ce contează, deși nimeni nu e obligat să descentralizeze un studiu

Anexa 2 devine oficial parte a standardului GCP aplicabil în Uniunea Europeană pe 15 ianuarie 2027. GCP nu funcționează ca o lege obișnuită, separată — funcționează prin trimitere: Regulamentul UE privind studiile clinice (536/2014), care e lege obligatorie direct în toate statele membre, cere ca orice studiu clinic să respecte buna practică clinică, iar CHMP/EMA decide, prin adopția oficială a fiecărei versiuni, ce înseamnă exact acest standard la un moment dat. Practic, din ianuarie 2027, dacă un sponsor alege să folosească elemente descentralizate, pragmatice sau date din lumea reală, respectarea exactă a regulilor din Anexa 2 devine obligatorie prin lege — nu opțională sau doar recomandată.

Regulatorii din UE, UK și Elveția aplică deja principiile și Anexa 1 din vara lui 2025. Statele Unite nu au stabilit încă un calendar oficial pentru adoptarea Anexei 2 — deși standardul a fost dezvoltat în comun, prin ICH, cu participarea SUA, Europa e prima regiune majoră care i-a dat o dată fermă de aplicare legală, devenind astfel prima care îl transformă în cerință obligatorie.

Anexa 2 nu obligă niciun sponsor să renunțe la modelul clasic de studiu clinic — dar pentru cine alege să folosească vizite la domiciliu, telemedicină, sau date din dosare medicale existente, regulile după care trebuie să procedeze nu mai sunt vagi sau interpretabile, ci clar definite și, în Europa, obligatorii prin lege începând cu 15 ianuarie 2027. Pentru orice organizație implicată în studii clinice, întrebarea practică nu mai e dacă aceste metodologii sunt permise — sunt, de multă vreme — ci dacă procesele interne sunt deja aliniate cu regulile precise pe care acum trebuie să le respecte, dacă vor să le folosească.

Surse:

• International Council for Harmonisation (ICH). E6(R3) Guideline for Good Clinical Practice — Annex 2. Adopted 3 June 2026. https://database.ich.org/sites/default/files/ICH_E6(R3)_Annex%202_Guideline_Step%204_2026_0603_0.pdf

• European Medicines Agency (EMA). ICH E6 Good clinical practice - Scientific guideline. https://www.ema.europa.eu/en/ich-e6-good-clinical-practice-scientific-guideline